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Goal
Die myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) ist eine häufige Form der Muskeldystrophie. Die Krankheit entsteht durch anormale Interaktionen zwischen dem Protein MBNL1 und wiederholten Abschnitten eines bestimmten RNAs.
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Challenge
Dadurch bildet sich ein anormales Aggregat im Zellkern, welches verhindern, dass das Protein MBNL1 seine Hauptaufgabe – die Verarbeitung der RNA-Moleküle – nicht mehr richtig erfüllen kann. Dies führt zu Fehlern in der Zellfunktion.
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Need for Action
Das Labor von Prof. Michael Sinnreich hat eine vielversprechende Substanz entdeckt, die diese Bindung teilweise aufhebt. Sie kann einige dieser Fehler korrigieren und verbessert Muskelprobleme in einem Tiermodell.
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Measures
Um besser zu verstehen, wie diese Substanz wirkt, untersucht das Forschungsteam von Prof. Fred Allain wie MBNL1 und die RNA miteinander interagieren, wie sich diese pathologischen Aggregate bilden und wie die Substanz diese Bildung auflöst.
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Cooperation Partner
Die Zusammenarbeit der beiden Forschungsgruppe bündelt die klinische Erfahrung und die Expertise in der vertieften Analyse molekularen Interaktionen zusammen.
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Impact
Dieses Wissen könnte dabei helfen, gezielte Medikamente für DM1 zu entwickeln und auch andere ähnliche Krankheiten zu behandeln.
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Special Quality of the Project; Suitability of the Organization
Prof. Michael Sinnreich ist Neurologe am Universitätsspital Basel und Prof. Frédéric Allain leitet das Institut für Biochemie an der ETH in Zürich.
